Francesca Ceradini
@franceradini.bsky.social
Molecular biologist & Science writer #scicomm #rarediseases #ATMPs #biotech
Scientific Director & Editor in Chief www.osservatorioterapieavanzate.it
Scientific Director & Editor in Chief www.osservatorioterapieavanzate.it
Reposted by Francesca Ceradini
Hemgenix, prima #terapiagenica per l’ #emofilia B, è ora rimborsata dal SSN.
Una sola infusione può ridurre drasticamente le emorragie, migliorare la qualità di vita e diminuire la dipendenza da infusioni regolari.
𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-appr...
Una sola infusione può ridurre drasticamente le emorragie, migliorare la qualità di vita e diminuire la dipendenza da infusioni regolari.
𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-appr...
July 30, 2025 at 2:43 PM
Hemgenix, prima #terapiagenica per l’ #emofilia B, è ora rimborsata dal SSN.
Una sola infusione può ridurre drasticamente le emorragie, migliorare la qualità di vita e diminuire la dipendenza da infusioni regolari.
𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-appr...
Una sola infusione può ridurre drasticamente le emorragie, migliorare la qualità di vita e diminuire la dipendenza da infusioni regolari.
𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-appr...
Reposted by Francesca Ceradini
✅ 🇪🇺 Approvata in Europa la settima CAR-T.
Obecabtagene autoleucel è destinata agli adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria.
𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-appr...
Obecabtagene autoleucel è destinata agli adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria.
𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-appr...
July 25, 2025 at 7:08 AM
✅ 🇪🇺 Approvata in Europa la settima CAR-T.
Obecabtagene autoleucel è destinata agli adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria.
𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-appr...
Obecabtagene autoleucel è destinata agli adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria.
𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-appr...
Un’affascinante ricerca che unisce #biotecnologia ed #ecologia ci fa sognare un mondo in cui una bottiglia di plastica gettata via oggi può diventare un farmaco che ci cura domani.
È la biotecnologia sostenibile che bussa alla nostra porta?!
È la biotecnologia sostenibile che bussa alla nostra porta?!
July 23, 2025 at 9:40 AM
Un’affascinante ricerca che unisce #biotecnologia ed #ecologia ci fa sognare un mondo in cui una bottiglia di plastica gettata via oggi può diventare un farmaco che ci cura domani.
È la biotecnologia sostenibile che bussa alla nostra porta?!
È la biotecnologia sostenibile che bussa alla nostra porta?!
Reposted by Francesca Ceradini
Una #TerapiaGenica sperimentale ha migliorato in modo significativo la capacità uditiva di 10 persone (bambini e adulti) affette da #sordità neurosensoriale causata da mutazioni nel gene OTOF.
Lo studio guidato dal Karolinska Institutet:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
Lo studio guidato dal Karolinska Institutet:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
July 21, 2025 at 12:47 PM
Una #TerapiaGenica sperimentale ha migliorato in modo significativo la capacità uditiva di 10 persone (bambini e adulti) affette da #sordità neurosensoriale causata da mutazioni nel gene OTOF.
Lo studio guidato dal Karolinska Institutet:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
Lo studio guidato dal Karolinska Institutet:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
Reposted by Francesca Ceradini
Un studio pubblicato su Science ha mostrato che è possibile creare cellule CAR-T direttamente nell’organismo.
Come? Grazie a nanoparticelle lipidiche mirate, caricate con mRNA e progettate per colpire selettivamente i linfociti T CD8.
#CARtCell
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
Come? Grazie a nanoparticelle lipidiche mirate, caricate con mRNA e progettate per colpire selettivamente i linfociti T CD8.
#CARtCell
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
July 8, 2025 at 8:49 AM
Un studio pubblicato su Science ha mostrato che è possibile creare cellule CAR-T direttamente nell’organismo.
Come? Grazie a nanoparticelle lipidiche mirate, caricate con mRNA e progettate per colpire selettivamente i linfociti T CD8.
#CARtCell
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
Come? Grazie a nanoparticelle lipidiche mirate, caricate con mRNA e progettate per colpire selettivamente i linfociti T CD8.
#CARtCell
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
Reposted by Francesca Ceradini
Cuori umani in embrioni di maiale e cellule cerebrali umane in topi: la ricerca sulle chimere uomo-animale apre nuove prospettive per combattere la carenza di organi da trapianto.
Tutte le info:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/bioetica-e-d...
Tutte le info:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/bioetica-e-d...
July 1, 2025 at 1:32 PM
Cuori umani in embrioni di maiale e cellule cerebrali umane in topi: la ricerca sulle chimere uomo-animale apre nuove prospettive per combattere la carenza di organi da trapianto.
Tutte le info:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/bioetica-e-d...
Tutte le info:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/bioetica-e-d...
Reposted by Francesca Ceradini
Per la prima volta, la tecnica di #primeediting è stata utilizzata su un paziente affetto da malattia granulomatosa cronica.
📈 I risultati preliminari sono buoni, ma la sperimentazione potrebbe non proseguire.
Tutte le info:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
📈 I risultati preliminari sono buoni, ma la sperimentazione potrebbe non proseguire.
Tutte le info:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
June 26, 2025 at 9:28 AM
Per la prima volta, la tecnica di #primeediting è stata utilizzata su un paziente affetto da malattia granulomatosa cronica.
📈 I risultati preliminari sono buoni, ma la sperimentazione potrebbe non proseguire.
Tutte le info:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
📈 I risultati preliminari sono buoni, ma la sperimentazione potrebbe non proseguire.
Tutte le info:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
Reposted by Francesca Ceradini
Nei primi giorni dopo la nascita, le cellule staminali del sangue migrano dal fegato al midollo osseo.
Lo studio preclinico dell’SR-Tiget dimostra che in questa finestra postnatale è possibile somministrare vettori lentivirali endovenosi per trasferire geni correttivi in vivo.
#GeneTherapy
Lo studio preclinico dell’SR-Tiget dimostra che in questa finestra postnatale è possibile somministrare vettori lentivirali endovenosi per trasferire geni correttivi in vivo.
#GeneTherapy
Una nuova strategia per la terapia genica in vivo
Uno studio dell’SR-Tiget di Milano apre la strada a nuove terapie geniche per le malattie genetiche del sangue
www.osservatorioterapieavanzate.it
June 24, 2025 at 1:47 PM
Nei primi giorni dopo la nascita, le cellule staminali del sangue migrano dal fegato al midollo osseo.
Lo studio preclinico dell’SR-Tiget dimostra che in questa finestra postnatale è possibile somministrare vettori lentivirali endovenosi per trasferire geni correttivi in vivo.
#GeneTherapy
Lo studio preclinico dell’SR-Tiget dimostra che in questa finestra postnatale è possibile somministrare vettori lentivirali endovenosi per trasferire geni correttivi in vivo.
#GeneTherapy
Reposted by Francesca Ceradini
Una nuova sperimentazione clinica per il trapianto di organi da maiale a uomo: 6 pazienti, con l’obiettivo di arrivare a 44, e una soglia di successo chiara — sopravvivenza oltre i 6 mesi.
#Xenotrapianti
#Xenotrapianti
Xenotrapianto di reni, cresce l’attesa per la prima sperimentazione clinica
I recenti progressi hanno convinto l’agenzia regolatoria statunitense a dare il via libera
www.osservatorioterapieavanzate.it
June 23, 2025 at 11:53 AM
Una nuova sperimentazione clinica per il trapianto di organi da maiale a uomo: 6 pazienti, con l’obiettivo di arrivare a 44, e una soglia di successo chiara — sopravvivenza oltre i 6 mesi.
#Xenotrapianti
#Xenotrapianti
Che il #tumore al #pancreas sia uno dei tumori più aggressivi è ormai noto. Ma perché è così subdolo e non si è ancora riusciti a trovare una terapia efficace?
Di questo, e di una nuova #TerapiaGenica made in Italy in via di sviluppo clinico, ne parliamo su @terapie-avanzate.bsky.social
Di questo, e di una nuova #TerapiaGenica made in Italy in via di sviluppo clinico, ne parliamo su @terapie-avanzate.bsky.social
Il tumore al pancreas è tra i più aggressivi e silenziosi.
Un team di ricerca italiano sta lavorando ad una nuova strategia terapeutica: indebolire le difese del tumore.
Un team di ricerca italiano sta lavorando ad una nuova strategia terapeutica: indebolire le difese del tumore.
Alla ricerca di terapie innovative per una neoplasia (spesso) avanzata
Gli studi sulle cellule di supporto a quelle tumorali promettono buone opportunità di trattamento.
www.osservatorioterapieavanzate.it
June 23, 2025 at 11:45 AM
Che il #tumore al #pancreas sia uno dei tumori più aggressivi è ormai noto. Ma perché è così subdolo e non si è ancora riusciti a trovare una terapia efficace?
Di questo, e di una nuova #TerapiaGenica made in Italy in via di sviluppo clinico, ne parliamo su @terapie-avanzate.bsky.social
Di questo, e di una nuova #TerapiaGenica made in Italy in via di sviluppo clinico, ne parliamo su @terapie-avanzate.bsky.social
Reposted by Francesca Ceradini
Negli ultimi 10 anni le terapie avanzate hanno rivoluzionato la medicina.
Questa trasformazione ha spinto aziende e autorità regolatorie a collaborare più strettamente, adattando processi e normative per garantire sicurezza e innovazione.
🗣 Ce ne parla Claudia Gagliardini di Cytiva.
Questa trasformazione ha spinto aziende e autorità regolatorie a collaborare più strettamente, adattando processi e normative per garantire sicurezza e innovazione.
🗣 Ce ne parla Claudia Gagliardini di Cytiva.
Manifattura: il dialogo con gli enti regolatori per aprire all’innovazione
Attraversiamo una fase in cui piccoli cambiamenti possono tradursi in enormi benefici, perciò bisogna saper costruire e coltivare un dialogo reciproco
www.osservatorioterapieavanzate.it
June 16, 2025 at 1:17 PM
Negli ultimi 10 anni le terapie avanzate hanno rivoluzionato la medicina.
Questa trasformazione ha spinto aziende e autorità regolatorie a collaborare più strettamente, adattando processi e normative per garantire sicurezza e innovazione.
🗣 Ce ne parla Claudia Gagliardini di Cytiva.
Questa trasformazione ha spinto aziende e autorità regolatorie a collaborare più strettamente, adattando processi e normative per garantire sicurezza e innovazione.
🗣 Ce ne parla Claudia Gagliardini di Cytiva.
Un ragazzo di 23 anni di origini congolesi, un 30enne pugliese che fa l'infermiere nell'ospedale in cui è stato trattato e 2 giovani donne. Sono questi i primi pazienti affetti da #anemia falciforme o da #talassemia che hanno avuto accesso in Italia alla #terapia basata su #CRISPR
Lo racconto qui!
Lo racconto qui!
L'Italia guida l’innovazione nella lotta alle emoglobinopatie: 4 pazienti trattati con successo con #CRISPR confermano il primato del nostro Paese nelle terapie avanzate.
CRISPR: quattro pazienti con emoglobinopatie già trattati in Italia
A tre giovani pazienti affetti da anemia falciforme e a una ragazza con beta-talassemia è stata somministrata la terapia a base di editing genomico
www.osservatorioterapieavanzate.it
June 12, 2025 at 1:34 PM
Un ragazzo di 23 anni di origini congolesi, un 30enne pugliese che fa l'infermiere nell'ospedale in cui è stato trattato e 2 giovani donne. Sono questi i primi pazienti affetti da #anemia falciforme o da #talassemia che hanno avuto accesso in Italia alla #terapia basata su #CRISPR
Lo racconto qui!
Lo racconto qui!
Reposted by Francesca Ceradini
🧬 Una nuova arma contro il cancro: un virus ingegnerizzato “traveste” le cellule tumorali da tessuti suini per renderle visibili al sistema immunitario.
Il nuovo approccio, chiamato “tumor-to-pork”, ha mostrato un tasso di successo del 90% nei primi studi clinici sull’uomo.
#Immunoterapia
Il nuovo approccio, chiamato “tumor-to-pork”, ha mostrato un tasso di successo del 90% nei primi studi clinici sull’uomo.
#Immunoterapia
Tumori travestiti da tessuti di suino: così l’immunità impara ad attaccarli
Il nuovo approccio, chiamato “tumor-to-pork”, ha mostrato un tasso di successo del 90% nei primi studi clinici sull’uomo
www.osservatorioterapieavanzate.it
June 10, 2025 at 1:52 PM
🧬 Una nuova arma contro il cancro: un virus ingegnerizzato “traveste” le cellule tumorali da tessuti suini per renderle visibili al sistema immunitario.
Il nuovo approccio, chiamato “tumor-to-pork”, ha mostrato un tasso di successo del 90% nei primi studi clinici sull’uomo.
#Immunoterapia
Il nuovo approccio, chiamato “tumor-to-pork”, ha mostrato un tasso di successo del 90% nei primi studi clinici sull’uomo.
#Immunoterapia
Reposted by Francesca Ceradini
L’Osservatorio globale chiede una nuova visione etica per l’editing genomico.
Da un summit negli USA e un numero speciale del CRISPR Journal la richiesta di un dibattito allargato nel nome di cosmopolitismo e partecipazione.
Da un summit negli USA e un numero speciale del CRISPR Journal la richiesta di un dibattito allargato nel nome di cosmopolitismo e partecipazione.
L’Osservatorio globale sull’editing auspica un reset della bioetica
Un summit negli USA e un numero speciale del CRISPR Journal hanno ospitato una pluralità di voci che chiedono un dibattito allargato.
www.osservatorioterapieavanzate.it
June 5, 2025 at 12:42 PM
L’Osservatorio globale chiede una nuova visione etica per l’editing genomico.
Da un summit negli USA e un numero speciale del CRISPR Journal la richiesta di un dibattito allargato nel nome di cosmopolitismo e partecipazione.
Da un summit negli USA e un numero speciale del CRISPR Journal la richiesta di un dibattito allargato nel nome di cosmopolitismo e partecipazione.
Reposted by Francesca Ceradini
🧬 PLATFORM: dall'SR-Tiget un modello condiviso di sviluppo per 3 malattie lisosomiali rare.
Un’unica strategia preclinica, stesso vettore lentivirale, stesso impianto regolatorio.
Ce ne parla la prof.ssa Maria Ester Bernardo.
#TerapiaGenica
www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
Un’unica strategia preclinica, stesso vettore lentivirale, stesso impianto regolatorio.
Ce ne parla la prof.ssa Maria Ester Bernardo.
#TerapiaGenica
www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
Un’unica piattaforma di sviluppo per tre terapie geniche
All'SR-Tiget stiamo sviluppando un modello in parallelo per più malattie allo scopo di ottimizzare la produzione.
www.osservatorioterapieavanzate.it
June 4, 2025 at 10:36 AM
🧬 PLATFORM: dall'SR-Tiget un modello condiviso di sviluppo per 3 malattie lisosomiali rare.
Un’unica strategia preclinica, stesso vettore lentivirale, stesso impianto regolatorio.
Ce ne parla la prof.ssa Maria Ester Bernardo.
#TerapiaGenica
www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
Un’unica strategia preclinica, stesso vettore lentivirale, stesso impianto regolatorio.
Ce ne parla la prof.ssa Maria Ester Bernardo.
#TerapiaGenica
www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...
Reposted by Francesca Ceradini
Al CNR si è fermato tutto
Il più grande e importante ente di ricerca in Italia è rimasto senza presidente e senza altri tre dei cinque membri del consiglio di amministrazione. I loro mandati sono scaduti nei mesi scorsi e il governo non ha nominato i suoi successori.
www.ilpost.it/podcasts/ci-...
Il più grande e importante ente di ricerca in Italia è rimasto senza presidente e senza altri tre dei cinque membri del consiglio di amministrazione. I loro mandati sono scaduti nei mesi scorsi e il governo non ha nominato i suoi successori.
www.ilpost.it/podcasts/ci-...
Al CNR si è fermato tutto - Il Post
www.ilpost.it
June 7, 2025 at 9:50 AM
Al CNR si è fermato tutto
Il più grande e importante ente di ricerca in Italia è rimasto senza presidente e senza altri tre dei cinque membri del consiglio di amministrazione. I loro mandati sono scaduti nei mesi scorsi e il governo non ha nominato i suoi successori.
www.ilpost.it/podcasts/ci-...
Il più grande e importante ente di ricerca in Italia è rimasto senza presidente e senza altri tre dei cinque membri del consiglio di amministrazione. I loro mandati sono scaduti nei mesi scorsi e il governo non ha nominato i suoi successori.
www.ilpost.it/podcasts/ci-...
Reposted by Francesca Ceradini
La #TerapiaGenica per l'atrofia muscolare spinale, potrebbe presto essere disponibile anche per via intratecale.
Approvata negli USA nel 2019, in Europa nel 2020, questo trattamento ha già cambiato la vita di molti bambini affetti da SMA grazie a una singola infusione endovenosa.
Approvata negli USA nel 2019, in Europa nel 2020, questo trattamento ha già cambiato la vita di molti bambini affetti da SMA grazie a una singola infusione endovenosa.
Terapia genica per la SMA, una nuova strada all’orizzonte
Una nuova modalità di somministrazione, cioè l'intratecale, di onasemnogene abeparvovec è in fase di studio.
www.osservatorioterapieavanzate.it
June 3, 2025 at 1:28 PM
La #TerapiaGenica per l'atrofia muscolare spinale, potrebbe presto essere disponibile anche per via intratecale.
Approvata negli USA nel 2019, in Europa nel 2020, questo trattamento ha già cambiato la vita di molti bambini affetti da SMA grazie a una singola infusione endovenosa.
Approvata negli USA nel 2019, in Europa nel 2020, questo trattamento ha già cambiato la vita di molti bambini affetti da SMA grazie a una singola infusione endovenosa.
Reposted by Francesca Ceradini
Le CAR-T hanno rivoluzionato la cura di #leucemie, #linfomi e #mieloma multiplo, offrendo opzioni concrete a pazienti un tempo senza speranza.
In Italia, oltre 1.500 pazienti sono stati trattati dal 2019 e oggi sono 44 i centri autorizzati.
#CartCell
In Italia, oltre 1.500 pazienti sono stati trattati dal 2019 e oggi sono 44 i centri autorizzati.
#CartCell
Le CAR-T contro le neoplasie onco-ematologiche sono il futuro divenuto presente
Fino a poco tempo fa queste terapie sembravano un sogno avveniristico e lontano, oggi sono ben presenti nella pratica clinica dei tumori del sangue
www.osservatorioterapieavanzate.it
May 30, 2025 at 3:08 PM
Reposted by Francesca Ceradini
NIH funding will abruptly cease for dozens, if not hundreds, of ongoing overseas trials of drugs and treatments. Its policy change puts thousands of trial participants in limbo.
https://go.nature.com/3Z8xNM1
https://go.nature.com/3Z8xNM1
NIH grant cuts will axe clinical trials abroad — and could leave thousands without care
US agency’s new policy could abruptly end studies of infectious diseases and cancer, leaving researchers scrambling for funds.
go.nature.com
May 30, 2025 at 6:11 PM
NIH funding will abruptly cease for dozens, if not hundreds, of ongoing overseas trials of drugs and treatments. Its policy change puts thousands of trial participants in limbo.
https://go.nature.com/3Z8xNM1
https://go.nature.com/3Z8xNM1