Osservatorio Terapie Avanzate
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Informazione chiara, aggiornata e fake-free su terapia genica, cellulare, CAR-T, genome editing e altre terapie innovative.

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#GeneTherapy #CellTherapy #CAR_T #GenomeEditing #CRISPR
CRISPR-GPT, l’AI sviluppata da Stanford e DeepMind, semplifica l’editing genetico rendendolo più accessibile ed efficace.

Un passo che apre nuove speranze per la ricerca e le malattie rare.

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#CRISPR #AI
September 9, 2025 at 4:43 PM
Le #terapieavanzate richiedono processi di produzione complessi e costosi, ma il loro impatto è enorme, non solo sul singolo paziente.

Abbiamo parlato di questo tema con Federica Maria Magrelli di Cytiva.

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#ATMP
Come stabilire l’impatto delle terapie avanzate sul sistema sanitario?
Le malattie hanno costi diretti, indiretti e anche nascosti: l’equazione per stimare il valore delle ATMP deve tener conto di tutti
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September 8, 2025 at 1:10 PM
Dal successo terapeutico alla gestione delle complicanze: la scoperta della sindrome LICATS segna un passo importante per rendere le CAR-T più sicure ed efficaci nei pazienti con patologie autoimmuni.

𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
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#CartCell
September 4, 2025 at 9:22 AM
E se i farmaci venissero testati prima su cellule virtuali?
Modelli di #AI apprendono da enormi quantità di dati biologici e potrebbero prevedere la risposta ai farmaci, riducendo costi e tempi.

Ci sono però sfide ancora aperte.

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La biologia ai tempi dell’AI: esperimenti su cellule virtuali?
I modelli di intelligenza artificiale potrebbero generare cellule virtuali capaci di simulare le risposte ai farmaci
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September 2, 2025 at 4:34 PM
Le terapie avanzate sul grande schermo: la scienza merita un finale diverso.

L’arrivo al cinema dell’ennesimo sequel di #JurassicPark fa riflettere su come il cinema rappresenti la capacità di modificare il DNA: non mostri, ma terapie.

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September 1, 2025 at 5:07 PM
A un anno dalla somministrazione di una #terapiagenica sperimentale, un uomo affetto dalla forma 1B della Sindrome di #Usher ha recuperato la vista.

Oggi riconosce i volti, le forme degli oggetti e legge i sottotitoli in TV anche da lontano.

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July 31, 2025 at 12:27 PM
Hemgenix, prima #terapiagenica per l’ #emofilia B, è ora rimborsata dal SSN.

Una sola infusione può ridurre drasticamente le emorragie, migliorare la qualità di vita e diminuire la dipendenza da infusioni regolari.

𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
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July 30, 2025 at 2:43 PM
Grazie alle “navette molecolari” è possibile superare la barriera emato-encefalica e portare farmaci nel #cervello.

Una speranza concreta per patologie come la sindrome di Hunter e #Alzheimer.

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July 30, 2025 at 9:41 AM
🧬 La #terapiagenica Elevidys per la distrofia di #Duchenne vive un momento critico dopo 3 decessi (2 collegati).

FDA ha sospeso e poi riavviato alcune somministrazioni negli USA, mentre EMA ha dato parere negativo.

Il punto della situazione:
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July 29, 2025 at 1:46 PM
Per decenni si è ritenuto che il cervello umano adulto fosse incapace di generare nuovi #neuroni.

Oggi, un nuovo studio sfida definitivamente questo paradigma:
identificate 354 cellule progenitrici in tessuti dell’ippocampo umano adulto.

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July 28, 2025 at 10:54 AM
✅ 🇪🇺 Approvata in Europa la settima CAR-T.

Obecabtagene autoleucel è destinata agli adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria.

𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
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July 25, 2025 at 7:08 AM
Un team di ricercatori dell’Università di Edimburgo ha modificato geneticamente un batterio comunissimo – l’Escherichia coli – per trasformare la plastica in paracetamolo, uno dei farmaci più usati al mondo per combattere dolore e febbre.

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July 23, 2025 at 8:29 AM
Leukemia-on-a-chip: un microdispositivo che permette di osservare in tempo reale l’azione delle CAR-T contro le cellule tumorali.

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#CartCell #Chip
July 22, 2025 at 1:18 PM
Una #TerapiaGenica sperimentale ha migliorato in modo significativo la capacità uditiva di 10 persone (bambini e adulti) affette da #sordità neurosensoriale causata da mutazioni nel gene OTOF.

Lo studio guidato dal Karolinska Institutet:
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July 21, 2025 at 12:47 PM
La sindrome di #Pearson è una gravissima malattia mitocondriale che colpisce meno di 100 bambini al mondo.

Una nuova terapia sperimentale ha ottenuto due importanti designazioni dalla FDA, che potrebbero accelerarne lo sviluppo.

#TerapiaCellulare
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July 16, 2025 at 2:31 PM
L’Italia è tra i leader nelle #terapieavanzate, ma per crescere serve un ecosistema pubblico-privato forte, snello e collaborativo.

Produzione e semplificazione normativa sono le sfide chiave. Leggi l'intervista a Roberto Ciboldi di Cytiva.

👉 tinyurl.com/559r588y
July 14, 2025 at 9:56 AM
Per sviluppare una terapia avanzata servono competenza, lungimiranza e disponibilità al confronto, spiega Michela Gabaldo di Evotec.

L’azienda sta supportando l’iter di sviluppo e produzione di una nuova #terapiagenica per il cancro al #pancreas.

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July 10, 2025 at 11:32 AM
Come veicolare l’#mRNA in modo sicuro ed efficace verso organi specifici del corpo umano?

Da Evis Bioscience una piattaforma innovativa di delivery.

𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
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July 9, 2025 at 9:18 AM
Un studio pubblicato su Science ha mostrato che è possibile creare cellule CAR-T direttamente nell’organismo.

Come? Grazie a nanoparticelle lipidiche mirate, caricate con mRNA e progettate per colpire selettivamente i linfociti T CD8.

#CARtCell
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July 8, 2025 at 8:49 AM
🔬 Una svolta nella terapia del #diabete di tipo 1?
VX-880 è una terapia sperimentale che utilizza cellule beta pancreatiche derivate da #cellulestaminali pluripotenti per ripristinare la produzione naturale di insulina.

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July 7, 2025 at 1:07 PM
🧬 EvoCAST, un rivoluzionario strumento #CRISPR capace di inserire interi geni in modo preciso e senza tagliare il DNA.

🔍 In futuro potrebbe trattare malattie come fibrosi cistica o malattia di Stargardt, causate da centinaia di mutazioni.

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July 2, 2025 at 7:48 AM
Cuori umani in embrioni di maiale e cellule cerebrali umane in topi: la ricerca sulle chimere uomo-animale apre nuove prospettive per combattere la carenza di organi da trapianto.

Tutte le info:
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July 1, 2025 at 1:32 PM
Un evento tragico ha colpito il trial clinico per la malattia di Danon, una rara e spesso fatale patologia genetica.

Un paziente è deceduto per una grave sindrome da perdita capillare (CLS) dopo il trattamento con la #terapiagenica.

#GeneTherapy
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June 30, 2025 at 12:41 PM
Per la prima volta, la tecnica di #primeediting è stata utilizzata su un paziente affetto da malattia granulomatosa cronica.

📈 I risultati preliminari sono buoni, ma la sperimentazione potrebbe non proseguire.

Tutte le info:
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June 26, 2025 at 9:28 AM
Due aziende biotech uniscono le forze per portare terapie innovative ai pazienti affetti da epidermolisi bollosa e ulcere venose croniche.

𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
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#celltherapies #Epidermolysisbullosa
June 25, 2025 at 9:57 AM